{"id":29657,"date":"2026-05-15T18:55:37","date_gmt":"2026-05-15T21:55:37","guid":{"rendered":"https:\/\/jornalcandango.com.br\/?p=29657"},"modified":"2026-05-15T18:55:37","modified_gmt":"2026-05-15T21:55:37","slug":"familias-lutam-por-novo-tratamento-contra-doenca-rara-mortal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/jornalcandango.com.br\/?p=29657","title":{"rendered":"fam\u00edlias lutam por novo tratamento contra doen\u00e7a rara mortal"},"content":{"rendered":"<div>\n<p>Enquanto o futuro do tratamento com o Elevidys continua incerto no Brasil, <strong>fam\u00edlias com crian\u00e7as diagnosticadas com a Distrofia Muscular de Duchenne, doen\u00e7a rara, degenerativa e mortal, ganharam esperan\u00e7a com a chegada de um novo tratamento, o Givinostat<\/strong>. A nova terapia n\u00e3o cura, mas oferece de sobrevida com qualidade de vida aos pacientes. Ou seja, mais tempo na corrida em busca de um futuro.<\/p>\n<p>Veja:<\/p>\n<p><iframe loading=\"lazy\" style=\"position: absolute;\" title=\"Novo medicamento traz esperan\u00e7a para crian\u00e7as com doen\u00e7a rara\" src=\"https:\/\/cdn.jwplayer.com\/players\/HgMyw9jA-65fVsHCx.html\" width=\"100%\" height=\"100%\" frameborder=\"0\" scrolling=\"auto\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><span data-mce-type=\"bookmark\" style=\"display: inline-block; width: 0px; overflow: hidden; line-height: 0;\" class=\"mce_SELRES_start\">\ufeff<\/span><span data-mce-type=\"bookmark\" style=\"display: inline-block; width: 0px; overflow: hidden; line-height: 0;\" class=\"mce_SELRES_start\">\ufeff<\/span><\/iframe><\/p>\n<div class=\"splide-container\">\n<div class=\"splide main-slider hide\">\n<p><button><span>Fechar modal.<\/span><\/button><\/p>\n<div class=\"splide__metropoles-logo\"><\/div>\n<div class=\"splide__track\">\n<div class=\"splide__list\">\n<div class=\"splide__slide\">\n<div class=\"splide__image\"><\/div>\n<div class=\"splide__content\"><span class=\"splide__current-slide\">1 de 3<\/span><\/p>\n<p class=\"splide__caption\">Novo medicamento traz esperan\u00e7a para crian\u00e7as com doen\u00e7a rara. Samuel ganhou na Justi\u00e7a acesso \u00e0 terapia pelo SUS <\/p>\n<p><span class=\"splide__credits\">Material cedido ao Metr\u00f3poles<\/span><\/div>\n<\/div>\n<div class=\"splide__slide\">\n<div class=\"splide__image\"><\/div>\n<div class=\"splide__content\"><span class=\"splide__current-slide\">2 de 3<\/span><\/p>\n<p class=\"splide__caption\">O tratamento com o Givinostat \u00e9 continuo e custa R$ 6 milh\u00f5es por ano<\/p>\n<p><span class=\"splide__credits\">Material cedido ao Metr\u00f3poles<\/span><\/div>\n<\/div>\n<div class=\"splide__slide\">\n<div class=\"splide__image\"><\/div>\n<div class=\"splide__content\"><span class=\"splide__current-slide\">3 de 3<\/span><\/p>\n<p class=\"splide__caption\">Segundo a fam\u00edlia, Samuel apresentou melhora e sonha em ser curado<\/p>\n<p><span class=\"splide__credits\">Material cedido ao Metr\u00f3poles<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<p>Os dois tratamentos custam caro. Oferecendo a possibilidade de cura, o Elevidys \u00e9 uma terapia gen\u00e9tica de dose \u00fanica e custa, aproximadamente, R$ 17 milh\u00f5es. <span class=\"highlight\">O Givinostat \u00e9 um tratamento continuo para conter o avan\u00e7o dos sintomas da doen\u00e7a e custa cerca de R$ 6 milh\u00f5es, por ano<\/span>. Por isso, as fam\u00edlias buscam a Uni\u00e3o para ter acesso pelo Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).<\/p>\n<p>A terapia com o Elevidys \u00e9 indicada apenas para crian\u00e7as at\u00e9 7 anos. No entanto, a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) suspendeu o uso no Brasil, ap\u00f3s suspeitas de mortes e efeitos adversos em pacientes fora do pa\u00eds. N\u00e3o h\u00e1 previs\u00e3o de conclus\u00e3o da an\u00e1lise.<\/p>\n<p>O Givinostat ainda n\u00e3o possui registro no Brasil, mas o processo est\u00e1 em andamento. O medicamento j\u00e1 foi autorizado pelo FDA (\u00f3rg\u00e3o regulat\u00f3rio dos Estados Unidos) e pelo EMA (Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos).\u00a0Nesta situa\u00e7\u00e3o, o acesso via SUS depende de decis\u00e3o judicial.<\/p>\n<p>Por isso, mesmo com decis\u00f5es judiciais, crian\u00e7as continuam sem tratamento com o risco de ultrapassar a idade limite da terapia. Por ser permitido para crian\u00e7as mais velhas, Givinostat virou uma alternativa. Samuel Nepomuceno (<em>foto em destaque<\/em>), de 10 anos, residente em Belo Horizonte (MG), ganhou na Justi\u00e7a acesso ao tratamento pela Uni\u00e3o, em outubro de 2025.<\/p>\n<h2>\u201cVou ser curado\u201d<\/h2>\n<p>O menino emocionou a fam\u00edlia ao receber o medicamento.\u00a0<span class=\"highlight\"> \u201cVou ser curado\u201d, afirmou Samuel.<\/span><\/p>\n<p>Ao longo dos meses, segundo o pai do garoto, Marcus Vinicius Nascimento, de 35,<span class=\"highlight\"> o pequeno paciente tem apresentado melhora a cada dia e a fam\u00edlia recuperou a esperan\u00e7a.<\/span><\/p>\n<blockquote><p>\u201c\u00c9 um rem\u00e9dio de uso continuo, cumulativo. A farmac\u00eautica promete os efeitos a partir dos primeiros seis meses. A gente come\u00e7a a ver uma melhora. A doen\u00e7a diminuiu o ritmo. Ele iria para cadeira de rodas. E n\u00e3o foi. Estava prestes a parar de andar. Mas n\u00e3o parou. Ele recuperou for\u00e7as nos bra\u00e7os\u201d, contou.<\/p><\/blockquote>\n<p>Para Marcus, o tratamento garante mais qualidade de vida e tempo para o filho ter acesso a novos tratamentos e medicamentos no futuro e conseguir superar a doen\u00e7a. \u201cDuchenne \u00e9 uma doen\u00e7a muito r\u00e1pida, muito devastadora. S\u00f3 te der alguma coisa que ameniza j\u00e1 \u00e9 muita coisa\u201d, desabafou.<\/p>\n<p>A fam\u00edlia chegou a conseguir uma liminar no Tribunal Regional Federal da 5\u00aa Regi\u00e3o (Minas Gerais) para ter acesso ao Elevidys pelo SUS, mas passou da idade indicada para receber a terapia. Do ponto de vista de Marcus, no caso de doen\u00e7as raras, a rede p\u00fablica deveria ter um programa especializado de acolhimento e tratamento.<\/p>\n<blockquote><p>\u201cAs fam\u00edlias n\u00e3o tem condi\u00e7\u00e3o de pagar esses tratamentos. \u00c9 imposs\u00edvel. As fam\u00edlias n\u00e3o deveriam ter tanta dificuldade ao ponto de precisar judicializar. O governo deveria olhar por essas fam\u00edlias. Quando judicializa, o tratamento \u00e9 interrompido. Muitas fam\u00edlias passam anos em processos judiciais, enquanto outras ganham na Justi\u00e7a. A doen\u00e7a n\u00e3o para. Cada dia que ganha a mais para seu filho \u00e9 super importante. Estamos falando de vidas. N\u00e3o s\u00e3o n\u00fameros e cifras. S\u00e3o vidas\u201d, pontuou.<\/p><\/blockquote>\n<h2>Duchenne<\/h2>\n<p>A Distrofia de Duchenne destr\u00f3i a musculatura card\u00edaca e o sistema nervoso. \u00c9 uma\u00a0doen\u00e7a neuromuscular rara\u00a0, gen\u00e9tica, degenerativa, progressiva e irrevers\u00edvel no tecido muscular. Atinge, em especial, a musculatura esquel\u00e9tica.<\/p>\n<p>Para a advogada representante de Samuel, Priscila Mour\u00e3o, o novo tratamento representa esperan\u00e7a para as fam\u00edlias. \u201cO Givinostat age retardando a progress\u00e3o da perda muscular, logo, ele traz qualidade de vida. Levando em considera\u00e7\u00e3o a suspens\u00e3o do Elevidys n\u00e3o d\u00e1 pra esperar eternamente\u201d, comentou.<\/p>\n<\/div>\n<p><br \/>\n<br \/><a href=\"https:\/\/www.metropoles.com\/distrito-federal\/duchenne-familias-lutam-por-novo-tratamento-contra-doenca-rara-mortal\">Tribunal Bras\u00edlia <\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Enquanto o futuro do tratamento com o Elevidys continua incerto no Brasil, fam\u00edlias com crian\u00e7as diagnosticadas com a Distrofia Muscular de Duchenne, doen\u00e7a rara, degenerativa e mortal, ganharam esperan\u00e7a com a chegada de um novo tratamento, o Givinostat. A nova terapia n\u00e3o cura, mas oferece de sobrevida com qualidade de vida aos pacientes. 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